普纳替尼(ponatinib)Ponatinib可以让白血病患病者保持深度持久的缓解

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所属分类:疗效
摘要

   普纳替尼 (Ponatinib)是用来医治白血病的药品,是一种新型激酶抑制剂,它的结构特点与伊马替尼十分相似。体外检查发现,ponatinib(曾用名AP

  普纳替尼(ponatinib)Ponatinib)是用来医治白血病的药品,是一种新型激酶抑制剂,它的结构特点与伊马替尼(imatinib)十分相似。体外检查发现,ponatinib(曾用名AP24534)可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现,当ponatinib高达药理学有效浓度水平时,可抑制所有BCR-ABL突变的亚克隆生长。

  在平均56.8个月随访时间段:267例患病者中,有60%(n=159)高达主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患病者高达完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患病者高达主要分子学缓解(MMR)。24%(n=64)高达分子学缓解。在中位随访时间段,12个月估计有82%的患病者高达主要细胞遗传学缓解,5年时高达主要分子学缓解的患病者估计有59%坚持缓解。PACE试验是接受过2到3次TKI医治CP-CML患病者中进行的时间最长规模最大的研究之一,这些发现为医生提供了有关ponatinib的临床收益和安全特性的最新信息,主要作者Eduardo Cortes在一份声明中表示。

  最终的PACE结果表明,ponatinib为这一人群提供了坚持的、有临
普纳替尼(ponatinib)Ponatinib可以让白血病患病者保持深度持久的缓解
床意义的缓解。在270名患病者组成的队列中,超过90%的患病者曾接受过至少2次TKI医治。研究人员发现,缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期(PFS)为53%,总生存期(OS)为73%。PFS和OS率在耐受药物/不耐受和T315I亚组中相当。关键II期PACE试验评估普纳替尼(ponatinib)的起效剂量为45毫克每天一次的功效和安全特性。然而,对PACE数据的后期分析表明,动脉血栓(系统自动过滤词)(AOE)可能与剂量有关,预计每天剂量强度降低15毫克,可使AOE风险减少约33%。研究人员于2013年10月实施了剂量减量,以减少包括AOE在内的血栓(系统自动过滤词)风险。2012年12月普纳替尼(ponatinib) Ponatinib(Iclusig)获准用于对既往酪氨酸激酶抑制剂(TKI)医治耐受药物或不耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞性白血病(CML),以及对既往TKI医治耐受药物或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)。

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