普纳替尼(ponatinib)（Ponatinib）对于难治性的CML患病者来说是重要的临床选择-

　　普纳替尼(ponatinib)（Ponatinib）是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），商品名为Iclusig。其经过一期和二期临床实验，于2012年12月14日被美国食品药物管理局(FDA) 特许经过快速审批面市销售，用于医治对酪氨酸激酶抑制药耐受药物或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。

　　尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患病者的临床结局，但耐受药物仍发生在一些BCR-ABL突变患病者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼(ponatinib)获得批准之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患病者耐受药物、难治或不耐受的情况。普纳替尼(ponatinib)的注册二期临床研究中，共收入449例CML或Ph+急淋患病者（其中慢性期CML病人267例）。

　　治疗效果分析显示，在慢性期CML患病者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患病者反应率区别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患病者反应率区别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患病者中，普纳替尼(ponatinib)取得的主要血液学反应率区别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼(ponatinib)是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患病者，尤其有T315I突变的患病者来说，该药成为非常重要的临床选择。

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